Spinogenix & SPG302
Spinogenix, Inc. je biofarmaceutická společnost v klinické fázi, která razí zcela nový přístup k léčbě neurodegenerativních onemocnění. Zatímco většina současných léků se snaží pouze zpomalit degeneraci (např. redukcí agregátů proteinů), Spinogenix se zaměřuje na obnovu ztracených synapsí (synaptogenezi) a regeneraci nervových spojení.
Jejich vedoucí kandidát, SPG302, je malá molekula podávaná jednou denně (orálně), která má unikátní schopnost pronikat hematoencefalickou bariérou (BBB) a přímo ovlivňovat neuronální transport.
1 Nová Třída Léků
Nejedná se o standardní inhibitor. SPG302 je navržen tak, aby zvyšoval hladiny glutamátergních synapsí, které jsou klíčové pro kognitivní a motorické funkce, a které u nemocí jako ALS, PLS či Alzheimer mizí jako první.
2 Způsob Podání
Lék je formulován jako kapsle pro orální užití (1x denně). To je zásadní výhoda oproti infuzním terapiím nebo intratekálním injekcím, což zvyšuje komfort pacienta a adherenci k léčbě.
3 Penetrace do CNS
Kritickou vlastností SPG302 je jeho schopnost efektivně překonávat hematoencefalickou bariéru. Předklinické modely potvrdily vysokou koncentraci léčiva v mozku a míše po podání.
4 Klinický Status
Lék úspěšně prošel fází testování na zvířecích modelech a vstoupil do klinických studií na lidech (Fáze 1 v Austrálii, příprava Fáze 2 v USA). Získal status FDA Orphan Drug.